Nella guerra contro le malattie rare Roche schiera nove molecole

Il gruppo farmaceutico svizzero ha confermato il proprio impegno per la ricerca alla vigilia della Giornata Mondiale delle Malattie Rare. Dalla Commissione Europea il via all’uso preventivo dell’Hemlibra per l’emofilia di tipo A

Milano – Hoffmann-La Roche, gruppo farmaceutico con sede a Basilea, ha confermato che nei propri laboratori si stanno studiando nove molecole per la cura di altrettante malattie rare. Alla vigilia della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, che ricorre l’ultimo giorno del mese di febbraio di ogni anno, Anna Maria Porrini – direttore scientifico della filiale italiana dell’azienda elvetica – ha espresso l’auspicio “che tutte possano rappresentare una svolta per la medicina del futuro“. “Ogni persona con malattia rara è importante – ha ricordato Porrini – Non è questione di numeri, ognuna di loro ha una storia“. Per questo “in Roche ci impegniamo con coraggio per fare la differenza nella vita dei pazienti con patologie ancora poco conosciute e non idoneamente trattate” e per le quali occorre individuare i cosiddetti farmaci orfani.

Emofilia, fibrosi polmonare idiopatica, fibrosi cistica sono alcune delle aree in cui siamo già impegnati – ha spiegato la direttrice scientifica di Roche in Italia – e per espandere gli orizzonti studiamo altre molecole per l’atrofia muscolare spinale, la distrofia muscolare di Duchenne e la malattia di Huntington“. La dottoressa Porrini ha ricordato che “l’80% delle malattie rare è dovuto a cause genetiche, per questo la ricerca e lo sviluppo farmacologico rappresentano un imperativo strategico nella nostra azienda“.

Hoffmann-La Roche è impegnata da oltre 120 anni nella ricerca volta al progresso della scienza – ricorda una nota della casa farmaceutica svizzera – dedicando allo studio delle malattie rare molte risorse volte a “migliorare sensibilmente la vita delle persone“.

Secondo le stime attuali, il 3% della popolazione europea è colpita da malattie rare, oltre 30 milioni di persone, di cui circa 1-2 milioni in Italia. Una persona ogni 2 mila ha una malattia rara, quindi “indagare aree terapeutiche ancora poco esplorate, che richiedono elevate risorse e competenze, è una priorità“.

Roche, “forte della propria esperienza nel combinare le competenze farmaceutiche con quelle diagnostiche per sviluppare nuovi farmaci sempre più efficaci e sicuri – prosegue la nota – realizza programmi di ricerca orientati alla personalizzazione delle terapie, attraverso l’identificazione delle caratteristiche genetiche, per rispondere alle esigenze specifiche dei singoli pazienti. L’obiettivo è scoprire soluzioni terapeutiche avanzate che possano concretamente cambiare il corso della medicina e la vita dei pazienti, oltre che dei loro familiari“.

Ogni anno la multinazionale svizzera investe in ricerca 40 milioni di Euro. Solo nel 2017 sono stati condotti 217 studi clinici su varie patologie in 220 centri, coinvolgendo oltre 11 mila pazienti che hanno così potuto beneficiare di “un percorso clinico all’avanguardia“. In Roche, “consapevoli dell’impatto sociale che le malattie rare possono avere nella vita di ogni singola persona e per l’intera comunità socio-sanitaria“, si lavora “a stretto contatto con tutti gli attori del sistema salute, ascoltando sia i pazienti che le istituzioni. L‘obiettivo è creare un network efficiente di valore basato sull’innovazione medico-scientifica e sulla collaborazione, al fine di garantire un accesso equo alle terapie per ogni paziente“.

In occasione della Giornata Mondiale dedicata alle Malattie Rare, l’azienda supporta le iniziative organizzate da Uniamo Onlus, la Federazione Italiana Malattie Rare, e Omar, l’Osservatorio Malattie Rare.

Proprio ieri, la Commissione europea ha approvato il farmaco Hemlibra di Roche per il trattamento dell’emofilia. Il farmaco potrà essere usato a titolo preventivo sulle persone colpite da emofilia di tipo A con inibitori di fattore VIII. Un paziente su tre sviluppa questo specifico tipo di malattia, che conduce a un accresciuto rischio di sanguinamenti potenzialmente pericolosi, ha precisato in serata il gruppo farmaceutico in una nota.

Nel novembre del 2017, la FDA (Food and Drug Administration) statunitense, equivalente all’Agenzia Europea del Farmaco, aveva approvato l’Hemlibra per questo tipo di emofilia.

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