Sei bambini guariti da malattie genetiche col virus dell’Hiv

Fautori della scoperta un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la ricerca genica (Tiget) che hanno utilizzato il virus dell’Aids per guarire sei bambini con malattie genetiche ritenute incurabili.

Jacob, Mohammed, Giovanni, Kamal, Samuel e Canalp: sei bambini che fino a pochi mesi fa vivevano nella malattia e nella sofferenza. Sei bambini che oggi possono tornare a vivere una vita normale, e questo grazie a un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la ricerca genica (Tiget).

Una scoperta che ha dell’incredibile. Cavallo di battaglia degli studiosi è stato, infatti, il virus dell’Hiv. Pubblicata su Science e presentata in una conferenza stampa a Milano, la ricerca italiana ha mostrato come a partire dall’Aids sia possibile guarire da malattie genetiche senza scampo.

Dopo diciassette anni di lavoro da parte di settanta ricercatori e tre anni di sperimentazioni sui bambini, nel 2010 è iniziato lo studio per testare l’efficacia della terapia genica sulle cellule staminali su sedici bambini provenienti da tutto il mondo, di cui sei affetti da malattie neuro degenerative considerate incurabili. Tre, provenienti da Libano, Usa ed Egitto con la leucodistrofia metacromatica e tre (uno italiano, uno turco e uno statunitense) colpiti da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich. “Nella sindrome di Wiskott-Aldrich – spiega Alessandro Aiuti, responsabile dell’unità di Ricerca clinica pediatrica del Tiget – le cellule del sangue sono direttamente colpite dalla malattia e le staminali corrette hanno sostituito le cellule malate, dando luogo a un sistema immunitario funzionante e a piastrine normali. Grazie alla terapia genica i bambini non vanno più incontro a emorragie e infezioni gravi e possono correre, giocare e andare a scuola”.

Ma i risultati migliori sono quelli ottenuti sul piccolo Mohammed, il primo bambino su cui l’equipe è intervenuta. “Ha iniziato la terapia quando aveva solo 16 mesi – spiega Alessandra Biffi, coordinatrice della seconda ricerca – dopo la settimana di cura e i due mesi di osservazione in ospedale, è tornato alla sua vita. È sopravvissuto ai due fratelli maggiori, morti per la stessa malattia, e ormai – conclude la ricercatrice – ha raggiunto in buona salute un’età a cui nessun paziente era potuto arrivare in simili condizioni”.

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Rosalia Bonfardino